El Sant Joan de Déu Barcelona es un centro de salud de referencia internacional.
Desarrolló un CAR-T mucho más económico que el de la industria farmacéutica.
El tratamiento, que se usa en un tipo de leucemia, no existe aún en Argentina.
12:07 | Domingo 09 de Noviembre de 2025 | La Rioja, Argentina | Fenix Multiplataforma
El Sant Joan de Déu Barcelona Children’s Hospital (SJD), un referente internacional en salud materno-infantil y oncología pediátrica, presentó en Argentina un tratamiento innovador para pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA), un tipo de cáncer muy común en niños.
Se trata de una terapia celular CAR-T que se está desarrollando en las instalaciones propias de este hospital pediátrico de alta complejidad y que promete grandes beneficios a futuro para pacientes de Latinoamérica, especialmente para niños y adolescentes de Argentina, donde advierten gran demanda de acceso a tratamientos de inmunoterapia para enfermedades de alto riesgo.
En un encuentro en la Delegación del Gobierno de Cataluña en Argentina, este hospital de avanzada -referente de pediatría en Barcelona- mostró los resultados de sus tratamientos. A través de acuerdos con hospitales, profesionales médicos y aseguradoras del país, el foco se pone en orientar a las familias sobre cómo recibir tratamientos en Barcelona, con costos más accesibles que en Estados Unidos y altos estándares de calidad europeos.
En ese marco, se introdujo un tema clave para la salud pediátrica a nivel internacional: desde septiembre del año pasado el SJD inauguró las salas de terapias avanzadas y enero de este año empezó a infundir CAR-T a pacientes pediátricos bajo la licencia del desarrollador de la fórmula, el Hospital Clínico de Barcelona, que hace el homónimo para adultos.
Este es el CAR-T ARI-0001, versión pediátrica que tiene el marcador CD19, y que se aplica en niños y niñas con leucemia linfoblástica aguda tipo B que no han respondido a los tratamientos convencionales.
Como aclaración, la terapia de células CAR-T (receptor de antígeno quimérico de células T) consiste en extraer linfocitos T del paciente (células del sistema inmunitario) mediante aféresis, una técnica que permite la separación de los componentes de la sangre y la obtención de una determinada cantidad de linfocitos.
Estos son modificados posteriormente y vueltos a transferir al cuerpo del paciente para que reconozcan, ataquen y destruyan las células tumorales del mismo.
Fernando Panzino, director de Desarrollo para LATAM del SJD Barcelona Children’s Hospital, habló con Clarín respecto de esta innovadora terapia que se está desarrollando dentro de las instalaciones de este hospital de primer nivel que desde hace tres años cuenta con un centro especializado en oncología pediátrica que tiene más de 14.000 m2 y permite tratar 400 pacientes cada año.
Cada año, entre todos sus servicios, el SJD atiende 450.000 pacientes, realiza 327.000 consultas, 180.000 urgencias, 15.500 intervenciones y 3.600 partos, cifras que reflejan su escala y experiencia clínica. Hay un Departamento de Pacientes Internacionales que tiene más de 50 profesionales multilingües dedicados exclusivamente a acompañar a las familias que viajan desde el extranjero. Además, sus tasas de supervivencia y control de la enfermedad en oncología pediátrica, aseguran, se sitúan entre las mejores reportadas.
Fernando Panzino en la presentación de los tratamientos innovadores del Sant Joan de Déu Barcelona Children’s Hospital.Fernando Panzino en la presentación de los tratamientos innovadores del Sant Joan de Déu Barcelona Children’s Hospital.
Respecto de la terapia CAR-T, Panzino destacó que pusieron en marcha “un ensayo clínico de validación de 30 pacientes, todos españoles, provenientes de diferentes centros a los cuales se les ha infundido el CAR-T que producimos en el San Juan de Dios bajo la patente del clínico. Estamos pendientes de los resultados de validación de nuestro CAR-T académico”.
Señaló que, a la par de este ensayo clínico nacional de validación del ARI-0001, están planificando “escalarlo a nivel multicéntrico internacional europeo, de manera tal de hacer participar además de España, a cinco países europeos”. A su vez, se trabaja en la hipótesis de que esta terapia que fabrican pueda tener algún impacto en el pronóstico y tratamiento de las enfermedades autoinmunes no hemato-oncológicas.
Este desarrollo académico inicial del SJD también apunta a presentarse en el mercado como una terapia altamente competitiva en contraste con los altos precios o costos comerciales que rigen en países como Estados Unidos.
El costo que el propietario de la patente, Hospital Clínico de Barcelona, estableció para la terapia CAR-T de San Juan de Dios es de entre 80.000 y 90.000 euros.
Este CAR-T académico dista bastante en precio con el que produce la industria farmacéutica, de hecho, este valor puede triplicarse o incluso quintuplicarse.
“Para acceder al CAR-T académico el paciente ha de pasar una serie de criterios enumerados en un checklist, que lo hagan tributario para recibirlo. Este será aplicado bajo el concepto de uso de excepción hospitalaria o uso compasivo”, explicó Panzino.
Agregó en esta línea que los resultados preliminares en la práctica clínica que se están viendo muestran tasas de remisión de hasta el 50 o 60% en pacientes afectados por la leucemia linfoblástica aguda tipo B, en los cuales otros tratamientos han fallado antes de aplicar el CAR-T.
En cuanto a la producción, el director especificó que actualmente tienen tres biorreactores, cada uno con una capacidad de producir 25 CAR-T cells por año. Son 75 CAR-T cells al año, es decir, hoy se puede tratar a 75 pacientes. A futuro -todavía no es un hecho- se puede llevar la capacidad de producción hasta 7 reactores, que elevaría la cuenta a 175 pacientes.
Panzino aclaró que, si bien el objetivo es que estas terapias innovadoras puedan llegar a pacientes de Argentina -que, junto a Chile, son los dos países latinoamericanos con más demanda de atención en el último año-, aún hay trabajo por hacer para posicionar estos servicios en el país.
En buena parte, se trabaja actualmente en acuerdos con aseguradoras y prepagas del país, así como con los principales centros referentes de salud pública, entre ellos el Hospital Garrahan.
La facilitación, el acceso y la derivación de casos pediátricos complejos son algunos de los puntos fuertes de las conversaciones. También hay un interés central en intensificar la formación de profesionales a través de intercambios de conocimiento que esta institución pediátrica puede brindar a sus pares.
Cada paciente tiene su complejidad, que debe ser atendida de manera singular, y por eso se trabaja con presupuestos que contemplan todo de antemano: la revisión de estudios, la entrevista a distancia con equipos médicos y la chance de acceder a una segunda opinión, el seguimiento a distancia y la estadía en SJD de ser necesario.
“Por esto la razón de dar difusión a esta estrategia de altísima tecnología y vanguardia. Además somos productores, lo cual abarata muchísimo el coste de este tratamiento que ya es elevado para las familias, y nos torna realmente competitivos respecto de la propia fórmula comercial desarrollada en su momento por la industria farmacéutica, e incluso ni hablar respecto de otros mercados como Estados Unidos”, añadió.
Para el director, no solo se trabaja en la producción de los CAR-T para garantizar los mismos resultados que en otras latitudes, sino que existe también el valor añadido de la lengua y la cultura que España comparte con Latinoamérica, que es la región que concentra un 24% de las 4.000 solicitudes de atención recibidas el último año por el centro pediátrico de Barcelona.
Tal como informó Clarín recientemente, Argentina es uno de los países en los que empezó a estudiarse la terapia CAR-T a través de un ensayo clínico en mieloma múltiple en los hospitales Italiano y Alemán de Buenos Aires y otro estudio para ese tipo de cáncer de la sangre que iniciaron hace unos meses estos mismos centros de salud y también el Hospital Privado de Córdoba. Todo es experimental.
Tomás Musso, el chico que está recibiendo este costoso tratamiento en Roma. Tomás Musso, el chico que está recibiendo este costoso tratamiento en Roma.
Las CAR-T ya están aprobadas en Estados Unidos, en países de Europa, Israel y, en Latinoamérica, en Brasil. Pero hay alto costo detrás de estos procesos. Este diario contó hace poco el caso de Tomás Musso, un chico argentino que viajó a Roma para iniciar un tratamiento de CAR-T con un costo aproximado de 1.200.000 dólares.
